Как лечится болезнь Ниманна-Пика тип С?

 

В настоящее время достигнут значительный прогресс в понимании болезни Ниманна-Пика тип С (НП-С).  Хотя на современном этапе не существует методов излечения НП-С, существуют новые методы лечения, некоторые из них находятся еще  в процессе разработки, которые могут значительно улучшить прогноз для пациентов и открывают новые надежды на будущее.

До последнего времени стратегия лечения включала в себя общетерапевтическое лечение, которое позволяло уменьшить симптомы, но не оказывало влияния на прогрессирование заболевания. Симптомы, которые могут лечиться общетерапевтическими методами включают в себя, но не ограничиваются:1

В январе 2009 был одобрен первый препарат для лечения НП-С пациентов – ингибитор синтеза гликосфинголипидов, который стабилизирует или замедляет прогрессирование неврологических симптомов заболевания у пациентов с  НП-С.2 Ингибитор синтеза гликосфинголипидов останавливает синтез молекул жиров (липидов), известных как гликосфинголипиды, и, тем самым, предотвращает их накопление в головном мозге.2

Другие перспективные, НП-С специфичные  методы лечения находятся в стадии изучения. Они включают в себя препараты, снижающие холестерин, препараты, действующие на систему клеточных сигналов, заместительную терапию нейростероидами1 и стерол – связывающие агенты.3

Литература

  1. Wraith JE, Imrie J. Understanding Niemann-Pick disease type C and its potential treatment. UK Blackwell Publishing, 2007.
  2. Patterson MC, Vecchio D, Prady H et al. Miglustat for treatment of Niemann-Pick C disease: a randomised controlled study. Lancet, Published online August 2 2007.
  3. Liu B, Turley SD, Burns DK et al.  Reversal of defective lysosomal transport in NPC disease ameliorates liver dysfunction and neurodegeneration in the npc1-/- mouse. PNAS 2009;106;7:2377-2382
напечатать эту страницу напечатать эту страницу
 
на предыдущию страницу